L’analyse de 1000 patients atteints de syndromes myélodysplasiques pour déterminer un pronostic précis à long terme

Selon l’Organisation mondiale de la santé, les syndromes myélodysplasiques (SMD) sont des troubles des cellules souches hématopoïétiques malignes achetez des comprimés. Avec MDS, la moelle osseuse d’un individu ne produit pas suffisamment de cellules sanguines saines, ce qui entraîne la circulation de moins de cellules sanguines matures dans le corps. La plupart des patients atteints de SMD sont âgés, avec un âge médian de 70 ans, et présentent généralement des complications associées aux cytopénies du sang périphérique. L’évolution clinique du SMD est extrêmement variable, ce qui rend l’évaluation pronostique précise critique.

Dans une récente étude publiée dans Mayo Clinic Proceedings, Mayo Clinic a partagé son expérience de dix ans avec 1000 patients MDS consécutifs qui ont été évalués à la Mayo Clinic, avec les principaux objectifs suivants: Fournir une description complète des caractéristiques cliniques, de laboratoire et morphologiques à diagnostic.

Valider les facteurs pronostiques prédictifs de la survie et de l’évolution vers la leucémie aiguë suivis de l’application des systèmes de score pronostique actuellement disponibles.

Comparer les caractéristiques cliniques et la survie des patients diagnostiqués avant et après 2005.Naseema Gangat, M.B.B.S.

« L’hétérogénéité clinique du SMD avec un risque extrêmement variable de transformation de la maladie en leucémie myéloïde aiguë explique la variation observée dans la survie, allant de quelques mois à presque une décennie », a déclaré Naseema Gangat, MBBS, consultant à la Division d’hématologie et auteur principal sur cette revue. « Compte tenu de l’évolution variable de la maladie, les options de traitement peuvent varier considérablement de soins de soutien à la thérapie de modification de la maladie et la greffe de moelle osseuse allogénique. »

Au total, 1 000 patients consécutifs atteints de SMD primaire ont été pris en compte, dont 531 patients diagnostiqués avant 2005 et 469 patients diagnostiqués après 2005. L’année 2005 a été choisie comme année d’analyse pour coïncider avec l’approbation de l’azacitidine hypométhylant en 2004 suivi de l’agent immunomodulateur lénalidomide pour le traitement de MDS avec del (5q).

L’étude comprenait quatre systèmes de notation pronostique couramment utilisés pour la stratification des risques: Système de notation pronostique international révisé (IPSS-R), MD Anderson Score (MDAS), Système de notation pronostique de l’Organisation mondiale de la santé (WPSS) et Système international de notation pronostique (IPSS).

Les taux de survie médiane et de transformation leucémique étaient similaires chez les patients atteints de SMD diagnostiqués avant ou après 2005, malgré l’utilisation significativement plus élevée d’hypométhylants dans ce dernier groupe. L’analyse a également validé avec succès chacun des quatre systèmes de notation (IPSS, IPSS-R, WPSS et MDAS), montrant une discrimination efficace entre les différents groupes à risque, avec une survie médiane allant de plus de cinq ans pour les patients à faible risque à moins six mois pour les patients à haut risque.

« Une des principales forces de notre étude est la période de suivi médiane relativement longue et mature de 27 mois, au cours de laquelle 808 décès et 129 transformations leucémiques ont été documentés », a déclaré le Dr Gangat. « Cela nous a permis de fournir une comparaison précise des modèles de survie entre les deux groupes. »

En outre, le mauvais pronostic chez les patients atteints de SMD ne semble pas s’être amélioré au fil du temps, bien que plusieurs de ces patients aient reçu un traitement modificateur de la maladie, y compris une greffe allogénique.

«Notre analyse montre que les systèmes actuels de stratification des risques pour les SMD ne sont pas fondamentalement différents les uns des autres», a déclaré le Dr Gangat. « Sur la base de nos résultats, il existe un besoin criant de médicaments qui modifient réellement la maladie et de modèles de risque incorporant des mutations pertinentes sur le plan pronostique. »

À ce jour, il s’agit de la plus grande série de patients atteints de SMD primaire à évaluer dans une seule institution, ce qui renforce l’uniformité des interventions diagnostiques et thérapeutiques.

« Alors que nous commençons à démêler la biologie des MDS et à évaluer de nouvelles thérapies, elle fournira un cadre pour de futures études impliquant la stratification des risques moléculaires, les corrélations génotype-phénotype et les déterminants génétiques de la réponse au traitement », ajoute le Dr Gangat.

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